●国内首例人重组第七凝血因子转基因兔在锡诞生
●创伤性出血和脑溢血患者有望用上更便宜救命药
“发生车祸后,只要给伤者注射一针第七凝血因子,就能快速有效止血,并在送治途中保住性命。”昨天,兰诺生物技术无锡有限公司宣布,成功将人类重组第七凝血因子的基因植入家兔基因组,培育出国内首例含有第七凝血因子的转基因兔,并从转基因母兔的乳汁中分泌出大量人源性第七凝血因子。经专家组认证,该技术已达国际先进水平,并可制成治疗创伤性出血和常见血液疾病的救命药。
走进兰诺生物公司的实验室,20多平方米的小空间内摆放着几排笼子,每个笼子里都装着一只活蹦乱跳的新西兰白兔,笼子外面的标牌上写明了它们的身份(见图)。其中,最显眼的是第二排笼子上被标注为“转基因种子”的6只白兔。仅从外表来看,它们与普通白兔几乎一模一样,但实验室成员的介绍,这6只种子兔的体内含有重组人源性第七凝血因子的基因,可通过繁殖将基因遗传给下一代的转基因仔兔。目前,种子兔已经成功繁殖出携带该基因的第三代,成功率高达18%,远远超过国际工业化生产5%的比例。
据介绍,生产人源性第七凝血因子是一门尖端的生物制药技术。目前,我国每年第七凝血因子需求量为300克,全部依赖于进口,市场上高达140万美元/克的昂贵价格,导致很多车祸创伤、手术性出血、颅内出血的伤者和脑溢血、血友病患者因买不到药、买不起药而失去生命。中国工程院院士、国家“863计划”生物反应器重大专项专家组组长李宁表示:“经鉴定,利用转基因制药的高科技,每只转基因兔的泌乳中,第七凝血因子产量高达0.5毫克/毫升。”也就是说,只要100—150只转基因兔,就能满足国内每年对第七凝血因子产品的需求。
“我们培育的转基因兔,就像一座源源不断生产药物的工厂,不仅产量有保证,成本也很低。”兰诺生物公司总裁杜福良博士说,虽然欧美国家早已拥有提取第七凝血因子的技术,但他们主要使用牛、羊作为转基因药物生产的载体,这与家兔相比,同样的产量需要数倍的繁衍周期,提取量少且制药成本昂贵。一旦“兔子工厂”经过国家食品药品监督管理总局对转基因制药技术的风险评估,进入批量化生产后,制成救命药的价格将比目前市场价低30%—50%。中国农业大学转基因专家戴蕴平教授表示,使用家兔作为转基因制药平台的技术成熟后,任何蛋白药物、抗体药物都可以从家兔泌乳中提取。届时,更多的中国老百姓可以买得到、用得起创伤性出血的救命药。(记者郭寅枫)
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血友病人救命药2015年有望上市
2011年10月,兰诺生物技术无锡有限公司宣布,成功将人类重组第八凝血因子的基因植入家兔基因组,培育出国内首例含有第八凝血因子的转基因兔。它们将通过分泌含有第八凝血因子的乳汁,经蛋白提纯后,用于血友病患者的治疗。
血友病是一种遗传性的凝血功能障碍性疾病,不加治疗会导致生命危险,而最有效的治疗方法是直接注射第八凝血因子。但由于传统凝血因子主要是从人血浆中提取,成本高,产出量低,还可能携带人体致命病毒,其应用受到很大限制。首例第八凝血因子转基因兔的问世,将为广大血友病患者带来福音。按照研发计划,到2015年,该公司通过转基因兔生产的第八凝血因子药物,经过一系列临床试验后,有望正式投放市场。(本报资料)
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基因产业谋划“走出去”
本报讯昨天,副市长曹佳中带领相关部门负责人来到惠山区生命科技产业园,调研园区医疗器械、生物制药以及诊断检测试剂等基因产业的发展情况。
据了解,惠山区生命科技产业园成立3年多来,与国内多所高校合作共建实训基地或专业教育培训基地,源源不断地输入专业的科研人才,并与国际知名生物科技园区开展合作。目前,园区已拥有市级研发机构7家,集聚海内外博士70人,是我市生物医药可持续发展的高端专业园区。
曹佳中表示,基因产业是未来经济发展的支柱之一,园区企业在积极投入资金、专注科技研发的同时,要进一步谋划“走出去”,学习国内外的先进技术,做大做强本地基因产业。(郭寅枫) |