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肌营养不良的最新研究成果
作者:佚名    出处:佚名    浏览次数:3601(2010/11/2)
 
    肌营养不良疾病研究的最新进展通过一些对肌肉发达鼠的研究,人们乐观的预测,那些患有肌营养不良的人们,将来的生活可能会得以改观。目前两个实验正在进行中。第一个实验目的是用药物来去除所有的肌基质蛋白。第二个实验,目前已经用于肌营养不良病人的临床试验,主要是用抗体是这种蛋白失去功能。

  神经内科治疗专家介绍:早在1997年科研人员就用基因敲除技术,对肌基质蛋白基因缺陷小鼠作过相关实验。实验结果表明这些基因缺陷小鼠的肌肉增长速度是正常小鼠的两倍。这种基因缺陷病在去年炒的沸沸扬扬,因为一个德国人因此基因缺陷导致肌肉大块增长,从而走路摇摆不定。

  现在研制出一种叫做活化素IIB受体(ACVR2B)的可溶性小分子,这种小分子可以结合正常小鼠体内的肌基质蛋白,从而引起肌肉膨胀。 

神经内科治疗专家介绍:人们希望ACVR2B能用来进行肌营养不良症的治疗,因为肌营养不良症是一种遗传病,在男性的发病概率高达1/3000。

  科研人员对49只小鼠给与不同剂量的VCVR2B注射,1-4周后对小鼠的肌肉发育情况进行检测。其中对小鼠肌肉发育影响最大的是每周注射2次,注射剂量是每千克体重注射50毫克,这些小鼠肌肉组织增加了61%。这些小鼠除了肌肉组织异常外,没有其他变化。牛津大学遗传学教授肯戴维表示:这是一项非常有前景的研究,因为我们有史以来第一次看到了治疗肌营养不良症的真正希望。

  但是科研人员想进一步证实药品是否对其他组织有影响。他们的担心之一就是是否会引起心肌危险性增大,另一个问题就是否ACVR2B会在体内长期其作用。

  然而在牛津、曼切斯特等一些医药公司已经对另一种肌基质蛋白阻止剂在100多个肌营养不良患者进行临床试验,并且肌基质蛋白抗体有望在2006年末生产出来。

  

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